04 - A terapia gênica é uma aplicação da genética molecular que envolve a inserção de genes saudáveis para corrigir mutaçōes causadoras de doenças. Qual é um exemplo de doença que tem sido alvo de estudos de terapia gênica? a) Diabetes tipo 2 b) Fibrose cistica c) Hip ertensão d) Doença de Alzheimer

resposta correta é a opção b) Fibrose cística.<br /><br />A fibrose cística é uma doença genética que afeta principalmente as células do sistema respiratório e digestivo. Ela é causada por uma mutação no gene CFTR (regulador de condutores de fibra de transtornos) que leva à produção de uma proteína defeituosa. Essa proteína é responsável pela regulação dos canais de cloreto na superfície das células, e sua deficiência resulta em uma acumulação de muco espesso e pegajoso nas vias aéreas e no trato digestivo.<br /><br />A terapia gênica tem sido alvo de estudos para tratar a fibrose cística, com o objetivo de corrigir a mutação no gene CFTR ou introduzir um gene saudável para compensar a função perdida. Isso representa uma abordagem promissora para o tratamento de doenças genéticas, permitindo a correção de deficiências genéticas e a produção de proteínas funcionais.